精準(zhǔn)醫(yī)療是以個(gè)體化醫(yī)療為基礎(chǔ)，結(jié)合基因組測(cè)序技術(shù)以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用而發(fā)展起來(lái)的新型醫(yī)學(xué)概念與醫(yī)療模式。早在2011年，美國(guó)醫(yī)學(xué)界首次提出了“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國(guó)國(guó)情咨文中提出“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計(jì)劃”，希望精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)可以引領(lǐng)一個(gè)醫(yī)學(xué)新時(shí)代。

　　自此開始，精準(zhǔn)醫(yī)療異軍突起。2016年，精準(zhǔn)醫(yī)療迎來(lái)發(fā)展的最好時(shí)機(jī)，美國(guó)波士頓聚集著一批世界頂級(jí)學(xué)府，例如麻省理工學(xué)院(MIT)和哈佛大學(xué)，這些科研實(shí)力雄厚的科研機(jī)構(gòu)，使波士頓成為全球精準(zhǔn)醫(yī)療公司聚集的熱點(diǎn)地區(qū)之一。

　　EditasMedicine：CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司

　　EditasMedicine(NASDAQ：EDIT)成立于2013年，是由MIT的張鋒等人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家改造基因編輯的生物科技公司。EditasMedicine致力于將基因編輯技術(shù)應(yīng)用到人類治療中，從基因?qū)用孢M(jìn)行精準(zhǔn)的分子改造，從而開發(fā)出直接更改致病基因的療法。

　　EditasMedicine在基因編輯、蛋白質(zhì)工程、分子和結(jié)構(gòu)生物學(xué)，以及CRISPR/Cas9和TALENs技術(shù)方面都處于領(lǐng)先的地位。截至目前，EditasMedicine擁有相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)的21項(xiàng)專利，還有200項(xiàng)專利正在申請(qǐng)當(dāng)中。

　　EditasMedicine是基因編輯領(lǐng)域在臨床實(shí)驗(yàn)上進(jìn)展較快的公司，計(jì)劃于2017年開展CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病(Lebercongenitalamaurosis，LCA;一種遺傳性視力衰退疾病)的人體實(shí)驗(yàn)。這將是CRISPR基因編輯技術(shù)首次應(yīng)用于臨床試驗(yàn)。

　　另外，Editas開展的項(xiàng)目還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項(xiàng)目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。

　　IntelliaTherapeutics：獨(dú)家享有CRISPR/Cas9知識(shí)產(chǎn)權(quán)

　　IntelliaTherapeutics成立于2014年，主要致力于CRISPR/Cas9技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，例如白血病、癌癥等。Intellia在CRISPR/Cas9技術(shù)治療領(lǐng)域獨(dú)家享有一項(xiàng)極為重要的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，并獲得了AtlasVenture和諾華的首輪融資。

　　IntelliaTherapeutics未來(lái)的發(fā)展方向是將CRISPR與CAR-T更好地結(jié)合。2015年1月，IntelliaTherapeutics與CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的諾華展開一項(xiàng)長(zhǎng)達(dá)5年的研發(fā)合作計(jì)劃，Novartis與IntelliaTherapeutics的合作，將促使CAR-T技術(shù)與CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的結(jié)合，開發(fā)出威力更加強(qiáng)大的癌癥治療方法。

　　此外，Novartis還會(huì)和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR基因組編輯技術(shù)研究造血干細(xì)胞(hematologicalstemcells，HSCs)相關(guān)的疾病，包括鐮狀細(xì)胞病、β-地中海貧血。2015年，IntelliaTherapeutics獲得了7000萬(wàn)美元的B輪融資。

　　BluebirdBio：專注開發(fā)罕見病基因療法

　　BluebirdBio(NASDAQ：BLUE)成立于1992年，是一家為兒童提供基因檢測(cè)與基因療法的醫(yī)藥公司，通過(guò)對(duì)患兒的基因研究，為小兒麻痹癥、兒童營(yíng)養(yǎng)不良、貧血等病癥提供針對(duì)性早期治療。

　　BluebirdBio進(jìn)行有多個(gè)臨床項(xiàng)目，如用于治療兒童大腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的Lenti-D、在第一例病人現(xiàn)實(shí)療效的治療β地中海型貧血和鐮刀狀細(xì)胞貧血藥物L(fēng)entiGlobin。

　　BluebirdBio是基因治療領(lǐng)域的“獨(dú)角獸”，目前市值高達(dá)36億美元。當(dāng)然，這跟它正在研究治療高發(fā)的單基因遺傳病——地貧——有很大關(guān)系。

　　ModernaTherapeutics：打造mRNA治病平臺(tái)

　　2015年是mRNA治療爆發(fā)的一年，因?yàn)榘∕odernaTherapeutics在內(nèi)的四家mRNA治療公司竟吸金40多億美元。

　　ModernaTherapeutics成立于2010年，是一家生物技術(shù)公司，致力于研究信使RNA(mRNA)，以期治療腫瘤、傳染病和罕見疾病。ModernaTherapeutics的核心技術(shù)是幫助人們?cè)谧约旱募?xì)胞內(nèi)制造藥物，而不是在實(shí)驗(yàn)室配置用于服用或注射的藥物(這是所有其他生物技術(shù)公司的做法)。

　　具體方法是，在病人體內(nèi)植入mRNA，這種mRNA隨后會(huì)刺激人體細(xì)胞制造治療所需的蛋白質(zhì)，且不會(huì)觸發(fā)常見的人體免疫反應(yīng)。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技術(shù)公司最大額的融資——4.5億美元。這筆融資讓Moderna成為當(dāng)今世界上藥物研發(fā)行業(yè)中最有價(jià)值的、具有風(fēng)險(xiǎn)投資支持的私有公司。

　　《財(cái)富》曾撰稿稱：Moderna可能是過(guò)去至少十年中誕生的唯一一家最具革命性的制藥公司，或至少是與谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延緩細(xì)胞老化。

　　SQZBiotech：領(lǐng)先的細(xì)胞療法平臺(tái)

　　SQZBiotech成立于2013年，由麻省理工大學(xué)的ArmonSharei創(chuàng)辦。12月7日制藥巨頭羅氏(Roche)與初創(chuàng)公司SQZBiotech達(dá)成5億美元的合作訂單。雙方將依托SQZ的技術(shù)平臺(tái)，共同開展癌癥的免疫治療研究。

　　該細(xì)胞療法將應(yīng)用SQZBiotech的CellSqueeze技術(shù)，引入腫瘤相關(guān)的蛋白到患者β細(xì)胞中，從而激活T細(xì)胞對(duì)抗癌癥。CellSqueeze技術(shù)是一種微流控芯片，能夠讓被呈遞的物質(zhì)進(jìn)入幾乎所有的細(xì)胞類型中。SQZBiotech擁有MITCellSqueeze技術(shù)平臺(tái)的獨(dú)家全球授權(quán)。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech評(píng)選為“15大熱門公司”之一;它的技術(shù)平臺(tái)在2014年被美國(guó)著名科普雜志《科學(xué)美國(guó)人》評(píng)選為“十大改變世界的創(chuàng)意”之一。

　　SeresTherapeutics：開啟人類微生物組IPO時(shí)代

　　SeresTherapeutics(NASDAQ：MCRB)是由FlagshipVentureLabs于2010年成立，致力于研發(fā)Ecobiotic治療產(chǎn)品，主要治療微生物生態(tài)失衡引起的感染和代謝類疾病。2012年Seres從FlagshipVentureLabs畢業(yè)，先后獲得4輪融資，累計(jì)超過(guò)1.3億美元。

　　Seres目前處于臨床II期的微生物混合藥物SER-109，主要是幫助人體重新建立平衡的微生物生態(tài)，治療艱難梭菌感染(CDI)引起的腸道疾病。SER-109獲得FDA“突破性治療”稱號(hào)，同時(shí)被評(píng)為治療成人CDI的“孤兒藥”。

　　除了SER-109之外，Seres還有另外幾款藥物在研發(fā)中。其中有一款藥物用于治療2型糖尿病等代謝類疾病。

　　EveloBiosciences：利用微生物治療癌癥

　　EveloBiosciences是2015年畢業(yè)于FlagshipVentureLabs的一家初創(chuàng)型生物科學(xué)企業(yè)，主要致力于用微生物技術(shù)探尋治療癌癥的方法。

　　Evelo的研究人員認(rèn)為，微生物在腫瘤的治療中起作用有兩個(gè)原因，一是微生物可以直接殺死腫瘤細(xì)胞;二是特定的微生物可以擾亂腫瘤的微環(huán)境，給免疫細(xì)胞攻擊腫瘤細(xì)胞掃除了障礙?；趯?duì)癌癥相關(guān)細(xì)菌(CAB)和細(xì)菌免疫激活劑(BIA)的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平臺(tái)以開發(fā)基于微生物的癌癥治療方法。Evelo于2015年11月獲得3500萬(wàn)美元種子輪融資。

　　JounceTherapeutics：領(lǐng)先的癌癥免疫療法

　　JounceTherapeutics成立于2013年，致力于研發(fā)一流的免疫療法。該免疫療法的特點(diǎn)是并非直接治療患者腫瘤，而是通過(guò)管理患者的免疫系統(tǒng)使其能自主發(fā)現(xiàn)并攻擊癌細(xì)胞和惡性腫瘤。目前正在研發(fā)的重點(diǎn)項(xiàng)目有可以刺激誘導(dǎo)性共刺激分子的單克隆抗體JTX-2011、破壞腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞上靶點(diǎn)交互的超T細(xì)胞等。

　　JounceTherapeutics于2013年獲得4700萬(wàn)美元A輪融資，于2015年獲得5600萬(wàn)美元B輪融資。JounceTherapeutics成立第一年就被FierceBiotech評(píng)選為“15大熱門公司”之一。

　　WuXiNextCODE：基于基因測(cè)序的臨床診斷企業(yè)

　　WuXiNextCODE成立于2013年，是藥明康德的全資子公司，致力于幫助全球臨床醫(yī)生、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)研發(fā)人員充分利用全基因組學(xué)更好地診斷和治療疾病。

　　WuXiNextCODE是全球基因組醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，擁有獨(dú)一無(wú)二的基因醫(yī)學(xué)綜合一體化能力，包括基于CLIA認(rèn)證實(shí)驗(yàn)室的全面測(cè)序能力、全球領(lǐng)先的基因測(cè)序分析系統(tǒng)、全新的數(shù)據(jù)庫(kù)構(gòu)架、可實(shí)現(xiàn)快速高效的大規(guī)?；驍?shù)據(jù)查詢、管理、存儲(chǔ)和共享，以及應(yīng)用基因組學(xué)全方位優(yōu)化新藥開發(fā)的專業(yè)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)。

　　WuXiNextCODE從世界各大領(lǐng)先測(cè)序分析供應(yīng)商中脫穎而出，成為GenomicsEngland選用的唯一一家應(yīng)用在所有分析類別的數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)。

　　FoundationMedicine：癌癥全基因組測(cè)序的商業(yè)級(jí)企業(yè)

　　FoundationMedicine(NASDAQ：FMI)成立于2010年，由MIT和哈佛B(yǎng)road研究所工作的醫(yī)生創(chuàng)立，是一家分子信息商業(yè)級(jí)公司，專注于利用基因組數(shù)據(jù)從根本上改變癌癥患者治療方法。

　　FoundationMedicine研發(fā)了兩款臨床產(chǎn)品——用于治療實(shí)體瘤的FoundationOne以及用于治療血液惡性腫瘤的FoundationOneHeme，為鑒別癌癥患者的分子變異情況、匹配對(duì)應(yīng)的靶向治療和臨床試驗(yàn)而提供全面的基因組圖譜。

　　2015年初，制藥巨頭羅氏以10億美元入股FoundationMedicine，希望借助FoundationMedicine先進(jìn)的測(cè)序技術(shù)為公司未來(lái)開發(fā)腫瘤個(gè)性化治療掃平道路。